Швейцарские ученые разработали генное лекарство для редких заболеваний крови,
которое сейчас проходит испытания в США. Если исход испытаний будет
положительным, лекарство получит одобрение для производства.
Терапия основана на использовании редактора ДНК CRISPR-Cas9. Препарат
доставляет здоровую копию гена в клетку, что позволяет лечить заболевания,
связанные с нарушениями функции одного конкретного гена.
Ученые надеются использовать эту новую терапию в борьбе с бета-талассемией
и серповидноклеточной анемией.
Как показали клинические испытания, проведенные на 75 пациентах с тяжелыми
формами заболеваний, половина из них, подвергнутых терапии, не нуждалась
больше в лекарствах и их состояние улучшилось. Остальным удалось
значительно снизить количество принимаемых препаратов. У двух
добровольцев возникли осложнения, но их удалось успешно вылечить.
